RFK Jr. mRNA Araştırmalarını Destekliyor - Ancak Aşılar İçin Değil
Bu ay, ABD Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanlığı, mRNA aşı araştırmalarının “koordineli bir şekilde azaltılması”nın parçası olarak, yaklaşık 500 milyon dolar değerinde 22 sözleşmeyi ve yatırımı iptal ettiğini duyurdu. Yine de mRNA veya aşı içermeyen bazı projeler de bu tasfiyeden etkilendi. Aynı zamanda, yönetim mRNA tabanlı kanser ve genetik bozukluk tedavisi araştırmalarını sessizce destekledi.
HHS sekreteri Robert F. Kennedy Jr., uzun zamandır mRNA aşılarından şüpheliydi ve Mayıs ayında HHS'in sağlıklı çocuklara ve hamile kadınlara artık mRNA Covid-19 aşılarını önermeyeceğini açıkladı. Aynı ay, mRNA Covid aşısı üreticilerinden biri olan Moderna ile aynı teknolojiye dayalı bir kuş gribi aşısı için 590 milyon dolarlık bir sözleşmeyi iptal etti. Sosyal medyada yayınladığı bir videoda, son kesintileri şu sözlerle gerekçelendirdi: “HHS, mRNA teknolojisinin bu solunum virüsleri için faydalarından daha fazla risk oluşturduğuna karar verdi,” bu da bilimsel kanıtlarla çelişiyor.
Harvard Tıp Fakültesi'nde immünolog ve mRNA tabanlı kanser tedavileri geliştiren Corner Therapeutics'in kurucu ortağı Jonathan Kagan, “Büyük yanlış anlama, mRNA'nın vücudumuza soktuğumuz bir vudu şey, Mars'tan gelen sihirli bir molekül olduğu yönünde,” diyor.
Messenger RNA anlamına gelen mRNA, vücuttaki her hücrede doğal olarak bulunan bir moleküldür. Hücre mekanizmalarına belirli proteinler üretme talimatı verir ve vücudun çalışması ve kendini tamir etmesi için sürekli olarak kullanılır. Kagan, mRNA'yı insan sağlığı için bir uygulamaya benzetiyor. Bilim insanları, farklı türde proteinler üretmek üzere programlanabilen sentetik molekül versiyonları yapmayı başardılar. Bu özel tasarlanmış mRNA daha sonra çeşitli hastalıkları tedavi etmek için insanlara verilebilir.
Kagan, mRNA Covid aşılarına atıfta bulunarak, “mRNA ile ilgili sorun, ilk klinik uygulamasının gezegendeki en politik şey olmasıdır,” diyor. “Bu nedenle hastalık teknolojiyle karıştı.”
Başkan Donald Trump'ın ilk yönetimi sırasında Operation Warp Speed'in bir parçası olarak geliştirilen ve onaylanan mRNA Covid aşıları, molekülü kullanarak hücrelere koronavirüs sivri proteininin kopyalarını üretmeleri için talimat verir ve bağışıklık sistemini virüse karşı savunma oluşturmaya teşvik eder. Aşılar, pandemi sırasında ölümleri ve hastaneye yatışları azaltmada etkili oldu ve çok yüksek bir güvenlik profiline sahip olsalar da, erkek çocuklarda ve genç erkeklerde nadir kalp iltihaplanması vakalarına neden oldukları bilinmektedir. Haziran ayında, ABD Gıda ve İlaç Dairesi, Moderna ve Pfizer'ın mRNA Covid aşıları için bu riski vurgulamak üzere yeni etiketlemeyi onayladı.
mRNA aşıları üzerindeki araştırmalar yıllardır devam ediyordu ve pandemi sırasında, geleneksel aşı geliştirme yöntemlerine kıyasla daha hızlı üretim sağladığı için bu teknoloji kullanıldı. mRNA'nın çok yönlülüğü, hem aşılar hem de terapötiklerde bir dizi başka hastalığa karşı kullanılmasında büyük bir ilgi patlamasına yol açtı.
mRNA Covid-19 aşılarının başarısından sonra, ABD hükümeti mRNA teknolojisine daha fazla yatırım yaptı. 5 Ağustos'ta duyurulan iptal edilen sözleşmeler, salgınlar ve diğer halk sağlığı tehditlerine karşı tıbbi karşı önlemler geliştirmekle görevli HHS bünyesindeki kuruluş olan Biyomedikal Gelişmiş Araştırma ve Geliştirme Otoritesi'nin (BARDA) bir programının parçasıydı. İptal edilen projeler arasında mRNA ile çalışmayan veya aşı geliştirme üzerinde olmayan bazı projeler de bulunmaktadır.
Hedeflenen alıcılardan biri olan Tiba Biotech'in, 30 Ekim'de sona ermesi planlanan BARDA ile 750.000 dolarlık bir sözleşmesi vardı. Şirket, domuz gribi olarak da bilinen H1N1 influenza için RNAi tabanlı bir tedavi geliştiriyordu. RNAi, RNA girişiminin kısaltmasıdır ve belirli proteinlerin üretimini durdurabilen küçük RNA parçalarına işaret eder. Yaklaşım iyi çalışılmış olup, piyasada birkaç RNAi tabanlı ilaç bulunmaktadır. İlki, 2018 yılında kalıtsal transtiretin aracılı amiloidozis adı verilen nadir bir hastalığın neden olduğu sinir hasarını tedavi etmek için onaylanmıştır.
Sözleşmenin iptal edilmesi, 5 Ağustos'ta BARDA'nın mRNA aşı geliştirme faaliyetlerinin azaltılmasına değinmeyen bir iş durdurma emri alan Tiba için bir sürpriz oldu. Tiba'nın baş bilim sorumlusu Jasdave Chahal, e-posta yoluyla, “Projemiz bir mRNA ürünü geliştirmeyi içermiyor ve bir aşıdan ziyade bir terapötiktir,” dedi.
Devlet sözleşmeleri genellikle yüklenicilerin fon alma ve projelerine devam etmek için ulaşması gereken belirli kilometre taşları içerir. Tiba, projesinin bugüne kadar hedeflerine ulaştığını ve neredeyse tamamlandığını söylüyor.
İptal edilen sözleşmeler arasında, grip ve Covid için mRNA tabanlı antiviral bir tedaviyi inhalasyonla uygulanabilen kuru toz formülasyonuna dönüştürmek için Emory Üniversitesi'ne verilen 750.000 dolarlık bir ödül de bulunuyordu. Proje bir aşı geliştirmeyi içermiyordu. Emory sözcüsü Brian Katzowitz, WIRED'a gönderdiği bir e-postada, “Ne yazık ki, hibe iptali hakkında fazla bilgi veremeyiz,” dedi.
Kesintiler, Kennedy'nin bulaşıcı hastalıklar üzerine araştırmaları önceliklendirme isteğiyle tutarlı olsa da, uzmanlar bunların ABD'yi gelecekteki salgınlara karşı daha savunmasız bırakabileceği konusunda uyardı.
RNA ile ilgili bulaşıcı hastalık araştırmalarını azaltmasına rağmen, yönetim bazı Covid dışı mRNA içeren araştırmalar konusunda coşku gösterdi.
Göreve başladıktan kısa bir süre sonra, Ocak ayında Başkan Trump, yapay zeka altyapısı için 500 milyar dolara kadar yatırım yapacak OpenAI, Oracle ve SoftBank ortak girişimi Stargate'i duyurdu. O zamanlar Oracle CEO'su Larry Ellison, yapay zekanın kanser için kişiselleştirilmiş mRNA tabanlı aşılar yapma potansiyelinden bahsetti.
12 Ağustos'ta The Washington Post'ta yayınlanan bir makalesinde, Ulusal Sağlık Enstitüleri direktörü Jay Bhattacharya, mRNA'nın vaadini kabul etti. “Potansiyelini tartışmıyorum. Gelecekte, kanser gibi hastalıkların tedavisinde atılımlar sağlayabilir ve HHS, onkoloji ve diğer karmaşık hastalıklardaki uygulamalar üzerinde devam eden araştırmalara yatırım yapmaya devam ediyor,” diye yazdı.
Patronunun aksine, Bhattacharya, mRNA aşılarının kitlesel zararlara neden olduğuna inanmadığını söylüyor. Ancak mRNA aşı araştırmalarının durdurulmasının nedeninin platformun kamuoyu güvenini kaybetmesi olduğunu söylüyor; bu, Kennedy'ninkinden farklı bir gerekçe.
Ancak mRNA, genetik bozuklukları olan çok hasta hastaların tedavisi söz konusu olduğunda daha fazla kabul görebilir.
Bu yılın başlarında, FDA'daki düzenleyiciler, nadir ve yaşamı tehdit eden bir karaciğer hastalığı olan KJ Muldoon adlı bir bebek için özel bir gen düzenleme tedavisini onayladı. Sadece altı ayda oluşturulan bu tedavi, gen düzenleme bileşenlerini karaciğerine ulaştırmak için mRNA kullanıyor. Özelleştirilmiş bir gen düzenleme tedavisinin başarıyla bir hastayı tedavi etmek için kullanıldığı ilk zamandı.
Haziran ayında FDA komiseri Marty Makary, başarısını podcast'inde “tıbbi bilim için oldukça büyük bir kazanım” olarak nitelendirdi ve bir FDA yuvarlak masa görüşmesinde Makary, kurumun bu tür ürünler için düzenleyici süreci kolaylaştırmaya devam edeceğini söyledi.
Özel gen düzenleme tedavisiyle ilgilenen araştırmacılar, aynı yaklaşımı daha fazla hasta için kullanmayı planlıyor ve yakın zamanda FDA ile bir klinik çalışma önerisi hakkında görüştüler. Pennsylvania Üniversitesi ve Philadelphia Çocuk Hastanesi'nde translasyonel araştırma profesörü Kiran Musunuru, “FDA öneriye çok olumlu yaklaştı ve çalışmalarımıza devam etmek için bize yeşil ışık yaktı,” diyor.
Ekip, platform kavramını tek bir hastalık veya tek bir genden daha geniş bir bozukluk grubuna genişletmek için bir veya iki ay içinde FDA ile başka bir toplantı yapacak. “Nasıl gideceğini göreceğiz,” diyor.